簡介：申請(qǐng)取消瑞德西韋孤兒藥認(rèn)定，吉利德為何2天就改了主意,3月25日，吉利德（Gilead）發(fā)布聲明稱，已經(jīng)向美國食品藥品管理局（FDA）提交申請(qǐng)，要求取消其授予瑞德西韋（remdesivir）的孤兒藥資格，同時(shí)放棄與該資格認(rèn)定相關(guān)的所有權(quán)益。 吉利德在官宣里說，有信心，在沒有孤兒藥資格的情況下，也可以繼續(xù)對(duì)瑞德西韋監(jiān)

申請(qǐng)取消瑞德西韋孤兒藥認(rèn)定，吉利德為何2天就改了主意

3月25日，吉利德（Gilead）發(fā)布聲明稱，已經(jīng)向美國食品藥品管理局（FDA）提交申請(qǐng)，要求取消其授予瑞德西韋（remdesivir）的孤兒藥資格，同時(shí)放棄與該資格認(rèn)定相關(guān)的所有權(quán)益。

吉利德在官宣里說，“有信心，在沒有孤兒藥資格的情況下，也可以繼續(xù)對(duì)瑞德西韋監(jiān)管審評(píng)的快速推進(jìn)。公司與監(jiān)管機(jī)構(gòu)最近的溝通互動(dòng)表明，與瑞德西韋治療新型冠狀病毒肺炎相關(guān)的材料提交和審評(píng)正在加速”。

“如果R藥未來作為孤兒藥上市，藥價(jià)會(huì)受到約束，不如現(xiàn)在放棄與孤兒藥資格相關(guān)的所有優(yōu)惠權(quán)益。況且Gilead前幾天的官宣中也說了，已經(jīng)開始申請(qǐng)大規(guī)模人群的擴(kuò)展使用（EA）；再則緊急公共衛(wèi)生事件中，緊急授權(quán)（EUA）的路徑也是可以嘗試。說白了，無論R藥申請(qǐng)還是撤消孤兒藥認(rèn)定，都是出于商業(yè)公司利益最大化的考量。”一位藥學(xué)專家表示。

早在1983年，美國就通過了《孤兒藥法案》，用政策手段給予研發(fā)“孤兒藥”的藥廠優(yōu)惠。其鼓勵(lì)政策主要包括:1. 免除新藥申請(qǐng)費(fèi), 藥物研發(fā)經(jīng)費(fèi)支持與退稅優(yōu)惠 (臨床研究和測試費(fèi)用享受50%的稅收抵免) ；2. 擁有快速通道、優(yōu)先評(píng)審、加速審批資格；3. 減免臨床試驗(yàn)；4. 享受罕見病藥保護(hù)和市場排他性 (7年市場獨(dú)占期)；5. 自由定價(jià)權(quán)。

“孤兒藥上市之后可獲得長達(dá)7年的市場獨(dú)占期，獨(dú)占期內(nèi)，F(xiàn)DA將不會(huì)批準(zhǔn)第二個(gè)相同產(chǎn)品相同適應(yīng)癥的申請(qǐng)，這明顯長于新化學(xué)實(shí)體的5年，改進(jìn)／補(bǔ)充申請(qǐng)的3年以及ANDA專利挑戰(zhàn)期的180天。”上述專家表示。

2天前（3月23日），美國FDA網(wǎng)站顯示：瑞德西韋追加一條“孤兒藥認(rèn)定申請(qǐng)”。這將使該藥品專利所有人吉利德公司獲得7年的市場獨(dú)占期，同時(shí)還享受各種政策支持以及費(fèi)用的補(bǔ)貼和節(jié)省。這一消息在業(yè)界引發(fā)了爭論，畢竟這是在傳染病領(lǐng)域出現(xiàn)的第一款孤兒藥。

孤兒藥，指一些專門用于治療罕見病的藥物。世衛(wèi)組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰~1‰的疾病。

在美國，罕見病是指受影響病人在美國患病在20萬人以下的疾病。日本規(guī)定，罕見病為患病人數(shù)少于5萬（或發(fā)病人口比例為1/2500）的疾病。中國臺(tái)灣則以萬分之一以下的發(fā)病率作為罕見病的標(biāo)準(zhǔn)。在中國大陸沒有明確的定義，一般描述為：確切病因不明，多為先天性疾病。

“即便美國新冠肺炎發(fā)病人數(shù)超過20萬，如果吉利德申請(qǐng)了孤兒藥，美國FDA也不會(huì)取消這個(gè)資格認(rèn)定，但是對(duì)于吉利德來講，就是會(huì)影響它后期藥品的上市的價(jià)格。”上述專家表示。

FDA的孤兒藥法案§316.29中對(duì)此是有規(guī)定的：由于某種疾病或病癥在美國的患病率不足20萬人而被指定為孤兒藥的，不會(huì)以疾病或狀況（或目標(biāo)人群）的流行超過20萬人為由撤銷其指定。

“這是第一種用于傳染病的孤兒藥，一般情況下孤兒藥指的罕見病都是遺傳性的疾病。不過，孤兒藥資格認(rèn)定不是上市許可，只是可以加速FDA的審評(píng)審批。早在2015年，瑞德西韋已獲得治療埃博拉病毒的孤兒藥認(rèn)定，至今也未獲得上市批準(zhǔn)。即便了有了加快上市的快速通道，何時(shí)上市還是需要臨床數(shù)據(jù)。”一位藥學(xué)專家表示。

第一財(cái)經(jīng)從吉利德公司獲得了“針對(duì)此事發(fā)表的公開聲明”：吉利德尋求并獲得了瑞德西韋(Remdesivir)作為新型冠狀病毒肺炎的一種潛在治療方案的孤兒藥資格。當(dāng)疾病影響的患者人數(shù)在美國少于20萬時(shí)，美國食品藥品管理局（FDA）會(huì)授予孤兒藥資格。在我們提出孤兒藥資格申請(qǐng)時(shí)，在美國受到新型冠狀病毒肺炎影響的人數(shù)還很少。瑞德西韋是一種在研的抗病毒藥物，通過靜脈給藥，其對(duì)于中、重度癥狀的新型冠狀病毒肺炎住院患者的研究正在進(jìn)行中。盡管面臨很大風(fēng)險(xiǎn)，吉利德一直在進(jìn)行重大投資以開發(fā)和生產(chǎn)瑞德西韋，以應(yīng)對(duì)這一全球性的衛(wèi)生突發(fā)事件。

吉利德3月23日發(fā)布聲明稱，由于新型冠狀病毒在歐洲和美國的傳播，最近幾周里緊急獲取瑞德西韋的個(gè)人同情使用請(qǐng)求“呈指數(shù)級(jí)增長”，這已經(jīng)“淹沒”了吉利德的緊急治療準(zhǔn)入系統(tǒng)。為了簡化緊急獲取的流程，吉利德目前正在從個(gè)人的同情用藥請(qǐng)求過渡到擴(kuò)展使用項(xiàng)目。吉利德稱這種方法既可以加快重癥患者獲得使用瑞德西韋的速度，又可以收集所有參與患者的數(shù)據(jù)。

吉利德稱，在此過渡期間，由于過去幾天的大量用藥需求，無法接受新的個(gè)人同情用藥請(qǐng)求。但已確診的孕婦和18歲以下兒童除外。吉利德將專注于處理先前批準(zhǔn)的請(qǐng)求，并在預(yù)期時(shí)間內(nèi)啟動(dòng)擴(kuò)展使用項(xiàng)目。

3月25日的聲明中，吉利德稱，與孤兒藥認(rèn)定相關(guān)的權(quán)益中，這一資格的獲得可以免除在提交新藥申請(qǐng)之前提供兒科研究計(jì)劃的要求——該過程的審評(píng)時(shí)間可能長達(dá)210天。吉利德認(rèn)識(shí)到新型冠狀病毒肺炎大流行造成的緊急公共衛(wèi)生需求。公司正在盡全力推進(jìn)瑞德西韋的快速開發(fā)，并將及時(shí)提供情況更新。